白血病患者骨髓中存在着正常的多克隆造血和白血病性单克隆造血两类细胞群,急性白血病治疗目的是杀灭白血病克隆恢复持久的正常多克隆造血。

白血病疗效的改善起自20世纪60年代末。随着肿瘤治疗新药的不断发现,支持治疗的加强(包括高效抗生素、成分输血和造血生长因子的应用)以及对白血病生物学特性的认识提高,人们逐步探索出一套以联合用药、大剂量、早期强化为主要策略的治疗方法。目前儿童和60岁以下成人AML的CR率均为60%~85%,5年DFS儿童可达50%,成人约30%~40%。

AML的治疗应分阶段进行:

  • 第一阶段是诱导治疗,目的是杀灭白血病细胞,达到骨髓常规检查(骨髓涂片分类或活检)恢复正常(完全缓解,CR);
  • 第二阶段是缓解后治疗(包括巩固、强化、维持治疗和髓外白血病防治以及造血干细胞移植等),目的是清除残余的、常规检查方法不能发现的白血病细胞,以减少复发、争取长期生存。

缓解后治疗可以人为地分成几个阶段:

  • 第一阶段为巩固治疗,通常是重复使用原诱导方案1~2个疗程,亦可有所改变;
  • 第二阶段为强化治疗,不仅用药剂量比诱导化疗更大,而且经常要在原诱导方案基础上增添或换用不同的药物,治疗一至数个疗程;
  • 最后阶段是维持治疗,即应用剂量较小、不引起明显骨髓抑制的化疗,通常持续时间较长,但其价值尚有较大争议。随着中、大剂量阿糖胞苷的应用(一般早期应用),目前AML的缓解后治疗已不再是这个规律。
  • AML的缓解后治疗还包括干细胞移植的应用(包括自体干细胞移植和异基因干细胞移植)。

急性白血病患者开始治疗前应进行基本的评估,评估的内容有两个:

  • ①确定疾病本身的特点,如既往毒性物质接触史、骨髓增生异常情况、细胞遗传学或分子学异常;
  • ②患者本身的情况,如并发症等影响患者对化疗耐受的因素。评估的最终目的是决定个体化的治疗方案。

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